Правительство Чехии уходит в отставку
Правительство Чехии во главе с премьер-министром Андреем Бабишем в течение дня, 17 января, уйдет в отставку из-за недоверия, которое ему выразил парламент страны 16 января, сообщает...

Хакеры опубликовали письмо с обвинениями почетного члена МОК в адрес WADA
Группа хакеров Fancy Bears разместила в открытом доступе в своем аккаунте "Твиттер" письмо бывшего президента Международного союза велосипедистов Хейна, в котором он обвиняет ВАДА в...

Путин стал политиком с самым высоким рейтингом на латвийском ТВ
Аналитическая компания TNS Kantar подвела телевизионные итоги прошедшего года, согласно которым самым популярным политиком на латвийском телевидении в 2017 году стал российский президент...

Власти рассказали о состоянии пострадавших во время инцидента в пермской школе
Состояние пострадавших детей во время драки двух 16-летних подростков с применение холодного оружия в школе 127 города Перми не вызывает опасения.Также сообщается, что учительница, которая...

Лазерное сжатие железа поможет понять причины и процесс формирования скальных планет
В химическом составе ядер скалистых планет, таких как Земля, доминирует железо.

Бельгийские истребители вылетали на перехват российских бомбардировщиков
Утром 15 января два бельгийских истребителя F-16 вылетали на перехват над Северным морем двух российских стратегических бомбардировщиков Tу-160.По данным издания Le Soir, которое ссылается на свои...

В службе помощи пригласили россиян начать год с милосердия
Принять участие в интерактивной акции «Начни год с милосердия» и таким образом помочь одиноким старикам, детям-сиротам, тяжелобольным людям и инвалидам пригласили россиян в Православной...

Как выбрать парфюм для мужчины
Аромат для занятий спортом весьма отличается от аромата для посещениях важных мероприятий или дружеских встреч. С учетом многообразия брендов и запахов, предлагаемых производителями...

Виды и особенности зимней косметики для лица
Косметические средства для зимнего ухода так же и для любого другого времени года подбираются в соответствии с типом кожи. Однако тут следует понимать, что холодные климатические условия...

Россия одобрила общие правила маркировки товаров в ЕАЭС
Кабмин РФ принял проект соглашения о единой маркировки и идентификации товаров в рамках Евразийского экономического союза (ЕАЭС).Новый регламент ЕАЭС определяет общие правила маркировки...

Россия одобрила общие правила маркировки товаров в ЕАЭС
Кабмин РФ принял проект соглашения о единой маркировки и идентификации товаров в рамках Евразийского экономического союза (ЕАЭС).Новый регламент ЕАЭС определяет общие правила маркировки...

Российские военные уничтожили боевиков, обстрелявших авиабазу Хмеймим
Российские военные уничтожили диверсионную группу террористов, которые 31 декабря обстреляли из миномётов авиабазу Хмеймим в Сирии.По данным Минобороны РФ, группой российских Сил...

Читайте нас в соцсетях

 

17 января 2018

Рейтинг:  0 / 5

Звезда не активнаЗвезда не активнаЗвезда не активнаЗвезда не активнаЗвезда не активна
 

С помощью редактирования генов некоторые наследственные болезни можно если и не вылечить полностью, то хотя бы значительно ослабить.

Двигательный нейрон спинного мозга; именно двигательные нейроны гибнут во время болезни Лу Герига. (Фото: Harris Lab / Georgetown University.)

Волосковые клетки внутреннего уха воспринимают звуковые колебания и преобразовывают их в электрические сигналы. Мутации в гене Tmc1 вызывают гибель волосковых клеток и, как следствие, постепенно прогрессирующую глухоту. (Фото: budgyd / Flickr.com.) ‹ ›

Новейший метод редактирования генома CRISPR/Cas9 продолжает демонстрировать свою эффективность: на днях вышло сразу две статьи о том, как с помощью системы CRISPR/Cas9 удалось справиться с глухотой и нейродегенеративной болезнью Лу Герига (или боковым амиотрофическим склерозом). Правда, сразу стоит сказать, что эксперименты ставили пока только на мышах, и ни от глухоты, ни от болезни Лу Герига животных избавить до конца не удалось; тем не менее, здесь важно, что вообще удалось найти хоть какое-то средство против генетических расстройств, которые раньше считались неизлечимыми.

Особенность метода CRISPR/Cas9 в том, что он позволяет быстро и точно исправить конкретное место в геноме. У бокового амиотрофического склероза есть наследственные формы, связанные с теми или иными мутациями, и среди наследственных форм 20% случаев приходится на мутации в гене SOD1, который кодирует фермент супероксиддисмутазу-1. Как мы знаем, любой ген существует в нашем геноме как минимум в двух вариантах, отцовском и материнском, так что, казалось бы, если один из них вышел из строя, спасти ситуацию может другой. Однако мутации могут не только отключать ген, они могут делать так, что именно он станет главным, и что всю работу у нормального белка перехватит мутантный белок.

При болезни Лу Герига часто именно так и происходит: из-за сильных, или, говоря более научно, доминантных мутаций в гене супероксиддисмутазы-1 клетки получают неправильный фермент, и в результате в нервной ткани начинаются нейродегенеративные процессы. Двигательные нейроны в головном и спинном мозге гибнут, из-за чего развиваются параличи и атрофия мышц, приводящие в итоге к смерти. Исследователи из Калифорнийского университета в Беркли «натравили» молекулярную машину CRISPR/Cas9 на мутацию в гене SOD1. Генетический редактор с помощью модифицированных вирусных частиц доставляли в нейроны спинного мозга, где он отключал мутантный ген, который теперь уже не мешал своей нормальной копии.

В статье в Science Advances говорится, что у мышей, которые получали генетический редактор, болезнь наступала позже, и выживаемость животных увеличивалась на 25% (если без лечения мыши с болезнью Лу Герига жили 4 месяца, то с генетическим лечением – на месяц дольше). Очевидно, здесь можно добиться более значительных успехов, если система редактирования подействует на бо́льшее число больных нейронов, но в принципе, как видим, против некоторых форм бокового амиотрофического склероза метод CRISPR/Cas9 вполне можно использовать. (Справедливости ради стоит уточнить, что хотя, как мы сказали, мутации в гене SOD1 лежат в основе 20% случаев болезни Лу Герига, в целом они составляют только 2% от общего числа заболевших.)

Другой пример успешного редактирования описывают в Nature Сюэ Гао (Xue Gao) и ее коллеги из Гарварда. Они использовали CRISPR/Cas9 против мутаций в гене Tmc1, от которого зависит работа слуховых клеток во внутреннем ухе. В Tmc1 тоже могут появляться доминантные мутации, которые «забивают» здоровые версии гена, и если человеку досталась именно такая, он начинает терять слух с детства – его слуховые клетки постепенно гибнут.

Исследователи вводили систему CRISPR/Cas9 прямо во внутреннее ухо мышам линии Бетховен, которые рождаются с мутацией в одной из копий гена Tmc1 и которые становятся полностью глухими к восьмой неделе жизни. Редактирующую машину вводили каждому животному только в одно ухо, чтобы было с чем сравнивать. При этом для доставки редактирующих молекул в клетки использовали не модифицированные вирусы, а специальную липидную обертку – такой способ доставки, по словам авторов работы, позволял системе работать с намного большей точностью.

К четвертой неделе жизни мышей то ухо, которое не лечили, слышало звуки не тише 75­–80 децибел, что можно сравнить с некоторыми электроприборами. Напротив, то ухо, которое лечили CRISPR/Cas9, разбирало звуки от 60 децибел и выше, что соответствует тихому разговору. С другой стороны, здоровые мыши начинают слышать с 30–40 децибел, так что, несмотря на генетические исправления, мутантные уши все равно слышали хуже, и чувствительность их продолжала падать.

В то же время, как пишет портал The Scientist, для человека разница в 10–15 децибел очень и очень ощутима, то есть даже если метод сработает не в полную силу, он все равно заметно улучшит слух больному. И хотя говорить о клиническом применении генетического редактирования пока что рано, возможно, уже совсем не за горами те времена, когда с помощью CRISPR/Cas9 будут лечить наследственные формы глухоты, нейродегенеративных расстройств и другие болезни.

к источнику новости